ESGCT 2026：步杨基因公布 CNS 靶向衣壳 SynCAP™-BY368 临床前数据，实现全脑广泛神经元转导

        德国汉堡，2026年10月29日 —— 在第33届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会期间，步杨基因（Byongen Therapeutics）通过海报展示了其中枢神经系统（CNS）靶向 AAV 衣壳 SynCAP™-BY368 的最新临床前数据。

        BY368 是一种展示人源 Neuroligin-3 衍生肽的 AAV 衣壳，经三轮非人灵长类（NHP）鞘内（IT）筛选获得，旨在解决 CNS 基因治疗的核心瓶颈——在微创且临床广泛应用的鞘内给药方式下，实现广泛脑区、深部脑实质的高效神经元转导。

        核心临床前数据要点：

        ⭐卓越的中枢转导效率，且显著降低外周毒性风险

在恒河猴模型中，BY368 脑部 mRNA 表达较 AAV9 平均提升约 36 倍，脊髓提升约 11 倍，同时显著降低肝脏、心脏等外周组织表达。

RNA-seq 分析显示，鞘内递送后，BY368 在脑和脊髓各个区域的 mRNA 表达水平显著高于 AAV9，且在外周组织中的表达显著降低。纵轴为相较于 AAV9 的 Log2 倍数变化。

        ⭐深部穿透与广谱神经元靶向

在恒河猴与食蟹猴双品系模型中，BY368 成功穿透皮层、小脑、丘脑、海马等多个深部脑区，并与成熟神经元标志物 NeuN 广泛共定位。

免疫荧光图像证实，鞘内递送后，BY368 在脊髓、小脑、脑干、皮层、丘脑和海马等区域与成熟神经元标志物 NeuN 实现广泛共定位。

        ⭐跨物种高度一致性

上述非人灵长类数据在小鼠脑室内（ICV）递送模型中得到进一步印证，展现出极高的临床转化潜力。

        步杨基因正积极寻求战略合作伙伴，推进基于 SynCAP™-BY368 的基因疗法开发。如需获取完整数据，欢迎访问官网（https://www.byongen.com）下载原版 ESGCT 海报（PDF），或联系：info@byongen.com。

        关于步杨基因

        步杨基因（Byongen Therapeutics）是一家专注于 AAV 递送技术原始创新的生物技术公司。依托自主研发的 DynEvoLib® 平台，整合 AI、理性设计与高通量定向进化技术，驱动下一代 AAV 衣壳的精准进化。研发方向涵盖神经肌肉、中枢神经系统（CNS）及心血管疾病等领域。