步杨基因以 DynEvoLib® 衣壳发现平台为核心，构建了从底层技术服务到核心资产授权，再到创新管线开发的完整研发体系。我们致力于攻克基因递送的核心瓶颈，为全球患者提供更精准、更安全的治疗方案。
发现服务： 依托 PEARS、CALIBRATOR 等专有技术，提供从高品质 AAV 文库制备、超灵敏筛选到单动物多维验证的全链条定制化服务。
衣壳授权： 拥有在非人灵长类（NHP）模型中验证的 MyoCAP®（肌肉靶向） 与SynCAP™（中枢神经靶向） 系列变体，支持全球范围内的商业授权与合作。
研发管线： 聚焦心血管、中枢神经及神经肌肉系统等存在巨大未满足需求的领域，通过自主研发与战略合作，加速变革性基因药物的临床转化。
我们提供随机 AAV 衣壳展示肽库、基于表面信息的 AAV 衣壳展示肽库、基于内参校准的条形码文库等 AAV 文库制备服务，以及衣壳筛选和鉴定服务。我们为高性能衣壳的精准筛选与载体开发提供高标准的底层支撑。欢迎与我们讨论您的定制需求。
从源头定义高品质，构建更具进化潜力的原始库
该模块整合了 PEARS 的理性设计与 CALIBRATOR 的精准校准技术，解决了传统文库“有效变体占比低”与“评估精度差”的行业难题。
核心技术
PEARS 模块（肽驱动 AAV 定向进化）： 融合随机肽库的多样性与基于万种表面互作蛋白信息的设计深度，构建具备高生物学活性潜力的变体库。
CALIBRATOR 模块（效能校准系统）： 引入多梯度内参校准与共纯化工艺，建立组织特异性标准曲线，实现变体转导效率的定量评估。
服务优势
高功能序列富集： 相比传统随机库，PEARS 在设计初期即融入细胞表面互作信息，显著降低无效序列占比，提升筛选效率。
消除包装与检测偏倚： 凭借归一化算法，有效规避制备阶段的丰度差异，确保变体在复杂组织环境下的真实、公平性能评价。
极致多样性保障： 提供覆盖度极广的候选库，确保研发起点涵盖更广阔的序列空间，支持多靶点、多物种的筛选需求。
提升检测灵敏度，捕获低丰度转导信号
本服务通过 CAPTURE 自动化模块协同 PEARS 与 CALIBRATOR，实现对多组织样本的高灵敏度并行筛选。
核心技术
CAPTURE 模块（自动化高通量信号富集）：利用自动化特异性捕获技术提高信号提取效率，支持多组织并行检测与低丰度信号识别，实现高效、精准的 AAV 变体高通量筛选。
服务优势
检测灵敏度高：能够有效提取并识别组织中的低丰度病毒信号。
自动化高通量：支持克级大体积组织样本的批量并行处理，显著缩短筛选周期。
单动物多维验证，实现从 DNA 到蛋白的全链条评价
模块依托 CAMEL 模块，通过在同一动物体内进行一体化、多维度的检测，实现对 AAV 变体的高通量验证。
核心技术
CAMEL 模块（多重表位标签评估）：为每个变体编码独特的表位标签（Epitope Tag）与 DNA 条形码，实现单动物体内的多重验证。
服务优势
多维度数据并行： 在单只动物体内同步获取载体 DNA 入胞、mRNA 转录及蛋白质表达的全过程数据。
突破通量瓶颈：告别“一只动物验证一个序列”的低效模式，显著降低实验动物用量，缩短验证周期。
消除个体差异：在同一生物学背景下完成多个候选变体的对比分析，数据更真实、更具说服力。
全场景适用：尤其适用于非人灵长类（NHP）等珍稀动物模型的深度评估。
基于 DynEvoLib® 平台研发的系列工程化 AAV 衣壳，实现了组织靶向性的精准改良。相比传统血清型（如 AAV9），该系列载体在降低有效剂量、减少脱靶毒性及提升治疗指数方面具备明确的技术优势，可显著增强基因治疗管线的临床转化潜力。我们提供以下经过非人灵长类（NHP）验证的先导载体，期待与您探讨授权与定制化合作机会，助力您的研发。
应用场景
专为神经肌肉疾病、心肌病及心血管系统基因治疗研发。针对传统 AAV9 递送效率、肝脏毒性风险高及有效剂量受限的研发管线提供理想的替代方案。
核心优势
双重机制驱动（PRG 基序与 H-Switch）：定向进化筛选出的新型 PRG 基序作为“强效引擎”，显著提升心肌与骨骼肌转导；同时，在 PRG 侧翼引入组氨酸（H）残基构建“H-Switch”，在不牺牲肌肉效力的前提下，精准消除了肝脏的非特异性富集。
卓越的肌肉转导与肝脏脱靶：在非人灵长类（NHP）模型中，单次静脉注射（IV）即可绕过传统 AAV 的肝脏富集瓶颈，在全身骨骼肌、心肌及膈肌中实现强劲表达。较 AAV9 实现了 10 倍的肌肉转导效率提升，并将肌肉/肝脏分配比率优化了 30 倍。
剂量减免（Dose Sparing）：通过显著提升靶组织转导效率，有效降低全身给药剂量，大幅拓宽治疗窗与安全性边界。
优异的可制造性：生产滴度与 AAV9 相当。
应用场景
针对各类神经退行性疾病、神经肌肉疾病及罕见 CNS 遗传病的基因治疗项目。适用于需要全中枢广域分布、深部组织穿透与特定神经元谱系高效转导的疗法开发。
核心优势
临床级给药路径： 针对微创、临床应用广泛的鞘内注射（IT）途径进行优化，具备优异的脑脊液（CSF）扩散能力，实现全中枢轴（脑+脊髓）的广泛覆盖。
卓越的表达效能：在恒河猴模型中，中枢神经系统（CNS）脑部平均 mRNA 表达水平提升超过 36 倍（脊髓提升超过 10 倍），且显著降低肝脏、心脏等外周组织的表达，极大增强了治疗窗口与安全性。
深层组织穿透： 在恒河猴、食蟹猴及小鼠模型中均证实，可高效渗透至脊髓、小脑、皮层、丘脑及海马等深部脑实质。
精准的神经元靶向：具备强神经元趋向性，与成熟神经元标志物 NeuN 实现广泛共定位；并经特异性标志物验证，可实现对特定神经元亚群（如小脑浦肯野细胞）的高效感染。
非人灵长类（NHP）多重验证：核心变体 BY368 已在恒河猴与食蟹猴（IT递送）以及小鼠（ICV递送）中完成跨物种验证，其高度一致的转导特征为后续临床剂量预测提供了重要参考。
步杨基因致力于开发基于工程化 AAV 载体的创新基因疗法，重点关注遗传性神经肌肉疾病、心肌病及中枢神经系统（CNS）退行性疾病等临床需求尚未满足的领域。依托在非人灵长类（NHP）模型中验证的衣壳开发平台，我们通过自主研发与合作开发，推进管线资产的临床转化。
步杨基因寻求与全球合作伙伴在靶点开发、临床转化及衣壳授权等领域开展协作。我们致力于通过输出高性能的工程化载体技术，提升合作伙伴研发管线的递送效率与商业价值。
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