ASGCT 2026：步杨基因发布下一代 MyoCAP® 肌肉靶向衣壳与 DynEvoLib® 开发平台

核心亮点

        •ASGCT 口头报告首发 MyoCAP® 核心机制：利用新型 PRG 基序与“H-Switch”逻辑，在非人灵长类（NHP）中实现了较 AAV9 肌肉转导效率 10 倍的提升，并将肌肉/肝脏分配比率优化了 30 倍。

        •DynEvoLib® 高效开发平台全模块亮相：依托 PEARS、CAPTURE、CALIBRATOR 与 CAMEL 四大模块，深度整合 AI 序列优化与湿实验定向进化，实现了从理性设计到 NHP 多维验证的高效闭环。

        •卓越的临床转化潜力：以 BY438 为代表的核心变体展现出优异的跨物种靶向稳健性，为 Duchenne 型肌营养不良（DMD）等肌肉疾病提供了高安全性、低剂量的递送方案。

        美国波士顿，2026年5月14日 —— 北京步杨基因科技有限公司（Byongen Therapeutics，以下简称“步杨基因”），一家专注于下一代 AAV 载体原始创新的生物技术公司，在第 29 届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，以口头报告（Oral Presentation）形式公布了其新型肌肉靶向衣壳 MyoCAP® 系列的NHP 验证数据与分子机制。

        数据显示，MyoCAP® 系列变体通过单次静脉注射，在 NHP 体内实现了显著的肌肉靶向性。这一表现得益于新型 PRG 基序驱动的高效转导与创新 “H-Switch”调控逻辑的协同作用，使该系列载体能够绕过传统 AAV 的肝脏富集瓶颈，在全身骨骼肌、心肌及膈肌等组织中实现强劲表达。在 NHP 实验中，MyoCAP® 较 AAV9 实现了 10 倍的肌肉转导效率提升，并将肌肉/肝脏分配比率优化了 30 倍。

        “在 ASGCT 这一全球顶尖舞台发布的 NHP 数据，标志着步杨基因在解决 AAV 递送挑战方面取得了里程碑式进展，”步杨基因创始人兼首席执行官王刚博士表示。“我们的 MyoCAP® 系列不仅利用新型 PRG 基序在肌肉效力上实现了突破，更通过‘H-Switch’逻辑在底层机制上实现了效力与肝脏趋向性的解耦。这种强效且精准的递送特性，对于开发更安全的全身给药基因疗法至关重要。”

口头报告：新型肌肉靶向基序及其肝脏脱靶机制（#312）

步杨基因创始人王刚博士在 ASGCT 2026 发表口头报告，发布 MyoCAP® 系列肌肉靶向 AAV 衣壳。

        步杨基因在 NHP 体内通过定向进化发现了一类新型 AAV 衣壳，其核心特征包括：

        1.  新型 PRG 基序：作为强效引擎，该基序显著提升了心肌和骨骼肌的转导效率。

        2.  H-Switch 调控逻辑：通过在 PRG 侧翼精细引入组氨酸（H）残基构建“H-Switch”，在不牺牲肌肉效力的前提下，精准消除了肝脏的非特异性富集。

        3.  NHP 验证表现：在 NHP 实验中，新一代 MyoCAP® 系列衣壳的肌肉/肝脏比率较天然 AAV9 显著提升，展现出极高的安全性窗口。

DynEvoLib® 平台：四项技术报告凸显全流程创新

        步杨基因通过四场海报展示，系统披露了其 DynEvoLib®（Dynamic Evolution Library）平台如何通过技术闭环解决研发瓶颈：

 DynEvoLib® 平台全模块化技术展示，涵盖从文库设计到多维验证的闭环。

        ✨ 理性设计：PEARS 模块（#2029）：整合细胞表面结构信息与随机化设计，显著提升 AAV 文库生成的精准度与多样性。

        ✨ 灵敏检测：CAPTURE 模块（#2025）：解决了体内筛选中稀疏信号提取的挑战，支持对大样本的高通量处理，显著增强检测灵敏度。

        ✨ 精准校准：CALIBRATOR 模块（#1025）：引入体内参考标准进行绝对定量校准，确保不同个体间的表达数据精准对齐。

        ✨ 多维度验证：CAMEL 模块（#3028）：支持在单只 NHP 体内同步完成 DNA、mRNA 及蛋白水平的多维度验证，显著缩短开发周期。

关于步杨基因（Byongen Therapeutics）

        步杨基因是一家专注于 AAV 递送技术原始创新的生物技术公司，总部位于北京。公司依托自主研发的 DynEvoLib® 平台，深度整合人工智能（AI）、理性设计与 NHP 体内高通量定向进化技术，驱动下一代高性能衣壳的精准进化。目前，步杨基因正通过其成熟的技术平台，致力于为全球基因治疗合作伙伴提供确定性高、安全性强的递送解决方案。