北京,2026年4月30日 —— 致力于下一代病毒载体工程创新的生物技术公司步杨基因(Byongen Therapeutics)今日宣布,公司已获选在 2026 年 5 月 11 日至 15 日于美国马萨诸塞州波士顿举行的第 29 届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上,发表 1 项口头报告及 4 项海报展示。
本次发布将集中展示步杨基因在 AAV 衣壳定向进化领域的最新进展。 其中,口头报告将重点介绍通过非人灵长类(NHP)体内筛选发现的新型肌肉靶向基序(Motif),该成果在临床转化方面展现出巨大潜力。 此外,4 项海报展示将详细阐述公司自主研发的 DynEvoLib® 衣壳发现平台,以及该平台如何通过技术创新解决研发过程中的核心瓶颈。
📢口头报告:新型肌肉靶向基序的发现
• 标题:Directed Evolution in Nonhuman Primates Identifies AAV Capsids with a Novel Motif Enabling Efficient Muscle Targeting with Reduced Liver Tropism
• 核心亮点:本研究介绍了通过非人灵长类(NHP)体内筛选发现的一类新型 AAV 衣壳基序。 该基序展现出卓越的肌肉转导效率和精准的靶向性,在实现强效递送的同时,最大程度降低了肝脏的脱靶表达。
• 摘要 ID:312
• 演讲时间:美国东部时间 5 月 14 日上午 10:15
📌海报展示:DynEvoLib® 平台核心技术(5月12日–14日)
1. PEARS(理性设计 / #2029):将随机化设计与细胞表面结构信息深度整合,显著提升 AAV 文库设计的精准度。
2. CAPTURE(灵敏检测 / #2025):解决了体内筛选中稀疏信号提取的瓶颈,支持对克级组织样本的高通量处理,在保持保真度的同时增强了检测灵敏度。
3. CALIBRATOR(数据校准 / #1025):利用体内参考标准进行绝对定量,确保体内表达数据的精准对齐,从而提高变体评估的准确性。
4. CAMEL(多维验证 / #3028):支持在单只动物体内,针对 AAV 变体在 DNA、mRNA 及蛋白水平进行并行的多维度验证。
关于 ASGCT 年会
美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会是全球基因和细胞治疗领域规模最大、最具影响力的专业盛会。 第 29 届年会将汇聚全球科学家、临床医生及行业专家,共同探讨该领域的最新突破性进展。
关于步杨基因
步杨基因(Byongen Therapeutics)是一家专注于 AAV 递送技术原始创新的生物技术公司。 公司旨在通过衣壳工程化改造,解决基因治疗中核心的临床递送瓶颈。 依托自主研发的 DynEvoLib® 平台,步杨基因整合了 AI、理性设计与高通量定向进化技术,驱动下一代 AAV 衣壳的精准进化。 公司目前的研发方向涵盖了神经肌肉、中枢神经系统(CNS)及心血管疾病等领域。